本次第42屆摩根大通醫(yī)療健康年會(J.P. Morgan Healthcare Conference，下稱“JPM大會”)已于2024年1月8日至11日在美國加利福尼亞州舊金山舉行。本次會議邀請了醫(yī)藥行業(yè)和國際投融界的“大佬”齊聚，共同探討行業(yè)前沿進展和未來發(fā)展新趨勢。復健資本新藥創(chuàng)新基金孵化的三家企業(yè)星明優(yōu)健、星核迪賽、星奧拓維出席JPM大會并在生物技術(shù)專場發(fā)表演講，獲得精彩反響。公司深度參與了全球生物醫(yī)藥的國際化交流，為未來的創(chuàng)新合作奠定基礎，探索可持續(xù)發(fā)展的合作機會。
JPM大會自1983年舉辦至今已經(jīng)有41年，是全球生物醫(yī)藥健康領(lǐng)域規(guī)模最大、信息量最大的醫(yī)療保健投資研討會，其將全球范圍內(nèi)近萬名行業(yè)領(lǐng)導者、創(chuàng)新企業(yè)代表、技術(shù)開發(fā)者以及投資者聯(lián)系起來，被視為行業(yè)“風向標”。
星明優(yōu)健
星明優(yōu)健執(zhí)行總裁 孫思睫博士
蘇州星明優(yōu)健生物技術(shù)有限公司于2021年7月成立，由復星醫(yī)藥旗下的復健資本新藥創(chuàng)新基金孵化，專注于視網(wǎng)膜退行性疾病的廣譜型基因治療創(chuàng)新藥的開發(fā)。公司擁有研究經(jīng)驗超過15年的專業(yè)的視覺、病毒學和基因治療研發(fā)團隊，以及產(chǎn)業(yè)經(jīng)驗豐富的管理團隊。不同于針對遺傳性罕見病的傳統(tǒng)基因替代療法，星明優(yōu)健通過全球領(lǐng)先的光遺傳學和原位轉(zhuǎn)分化技術(shù)平臺，為全球超過3億感光細胞退行性和視神經(jīng)退行性疾病(青光眼)患者提供廣譜、創(chuàng)新、安全和有效的復明方案。
先發(fā)管線UGX-201是一款廣譜性的光遺傳學基因治療產(chǎn)品，利用腺相關(guān)病毒(AAV)包裹重組G蛋白偶聯(lián)受體(GPCR)視蛋白基因片段，遞送至視網(wǎng)膜，以使退化的視網(wǎng)膜重新獲得光感。2022年全球首次在人體中觀察了GPCR視蛋白療法對于晚期視網(wǎng)膜色素變性(RP)患者的安全性與初步療效。目前該研究者發(fā)起的臨床研究(IIT)已完成隊列一6名有光感的極低視力患者的入組以及初步數(shù)據(jù)分析，并于2024年Q1啟動隊列二無光感患者的入組。由于UGX-201的廣譜型，各種基因突變造成的晚期視網(wǎng)膜色素變性患者均可以從這項研究中獲益。
星核迪賽
星核迪賽副總裁 陳丹博士
蘇州星核迪賽生物技術(shù)有限公司成立于2022年6月，是復健新藥創(chuàng)新基金孵化設立的一家mRNA藥物公司。區(qū)別于其它mRNA公司，星核迪賽主要致力于具有重大臨床需求和市場前景的治療性mRNA藥物開發(fā)。截至目前，星核迪賽已開發(fā)了兩款擁有獨立自主知識產(chǎn)權(quán)、可突破國外專利壁壘的特色LNP遞送系統(tǒng)—高安全性的肝實質(zhì)細胞靶向的LNP和注射部位特異性表達的LNP。相較于常規(guī)LNP，這兩款LNP免疫原性更低，并且可規(guī)避體內(nèi)預存抗PEG抗體的捕獲，為開發(fā)治療性mRNA藥物提供了有力工具。公司立足于高技術(shù)壁壘的LNP，自主研發(fā)了國際領(lǐng)先的創(chuàng)新性技術(shù)平臺—遞送系統(tǒng)逆向設計平臺、微流控連續(xù)智造平臺和臨床精準給藥設計平臺，完善在材料、制劑、設備和核心品種的自主知識產(chǎn)權(quán)網(wǎng)絡構(gòu)建，迅速推動核心專利的布局和差異化競爭優(yōu)勢的產(chǎn)品管線開發(fā)。
星奧拓維
星奧拓維執(zhí)行總裁 張善中博士
蘇州星奧拓維生物技術(shù)有限公司在2022年1月由復健新藥基金孵化設立，是一家專注于內(nèi)耳聽力損傷等相關(guān)疾病的創(chuàng)新藥生物技術(shù)公司，以國際領(lǐng)先的雙AAV基因遞送、基因編輯和類器官等五大平臺，針對感音神經(jīng)性耳聾，開發(fā)基因遞送、基因編輯和內(nèi)耳毛細胞再生藥物。本次JPM盛會，正值星奧拓維成立2周年慶典，在這2年里，星奧拓維全體人員勠力同心，順利完成OTOF耳聾基因治療產(chǎn)品OTOV101注射液的早期研發(fā)、臨床樣品生產(chǎn)、臨床前安全性評估，完成研究者發(fā)起臨床研究(IIT)全部5例受試者入組，取得亮眼數(shù)據(jù)，初步結(jié)果顯示，受試者接受治療后2周，聽力即出現(xiàn)顯著改善，1月左右，聽力恢復到正常人水平。這項全球領(lǐng)跑的藥物開發(fā)成果被人民日報、山東省電視臺等多家媒體報道，星奧拓維也獲得了2023年勃林格殷格翰創(chuàng)新大賽最受行業(yè)關(guān)注獎。1月8日JPM大會首日，OTOV101注射液臨床研究論文在Advanced Science雜志(影響因子15.1)正式刊出，這是全球首篇OTOF耳聾基因治療的臨床論文，震驚了業(yè)界。星奧拓維將繼續(xù)努力，在更多管線上，取得突破性進展，創(chuàng)造更多世界第一，為耳聾患者帶去革命性的產(chǎn)品，造?；颊?。
（來源：復星醫(yī)藥）
